瑞士創(chuàng)新藥公司諾華制藥的基因藥物——Zolgensma，近日獲美國食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)上市。它一劑210萬美元（約合人民幣1448萬元）的“天價”，也創(chuàng)下紀錄。據(jù)報道，該藥物預(yù)計今年晚些時候，將在日本和歐盟獲得批準(zhǔn)上市。

據(jù)澎湃新聞5月30日消息，Zolgensma是一種用于治療2歲以下患兒罕見遺傳性疾病——脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的單基因藥物。脊髓性肌肉萎縮癥是最常見的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一，可導(dǎo)致癱瘓、呼吸困難和死亡，是嬰兒死亡的主要遺傳原因。脊髓性肌肉萎縮癥由單基因運動神經(jīng)元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生兒中就有1人受此影響，其中90%的患病嬰兒活不過2歲。

在此之前，脊髓性肌肉萎縮癥尚無有效的藥物可以治療。諾華基因療法使用工程病毒將健康的遺傳物質(zhì)攜帶到人體細胞中，以替代導(dǎo)致疾病或病癥的有缺陷或突變的基因。

美國的一位出生27天的男嬰，是首批試用Zolgensma獲得新生的患兒之一。他還在還在媽媽肚子里5個月的時候，就被診斷出患有脊髓性肌肉萎縮癥疾病。他加入了諾華的臨床試驗，在出生27天后，醫(yī)生給他注射一次實驗性的治療藥物，以修復(fù)他受損的基因。如今男孩已經(jīng)4歲多了，身體靈活自如，沒有出現(xiàn)肌肉萎縮的跡象。

不過，諾華這款藥高達210萬美元的定價，引來了不少爭議。有評論稱，諾華的這一做法無異于以天價“要挾”患兒的家長。

彭博社在5月30日的一篇報道中指出，Zolgensma在美國引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng)：批評人士認為，這是一種定價失控的行為；而另一邊，也有支持者說，諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法，可以拯救絕望的家庭。

對于社會和輿論的質(zhì)疑，諾華公司首席執(zhí)行官（CEO） Vas Narasimhan 認為：“那些批評者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運作的。我們給病人做移植手術(shù)，每個病人要花300萬到500萬美元，但效果遠不如這些藥物。” Narasimhan 還表示，如果這種療法只需進行一次，費用比目前的療法都要便宜。

諾華公司認為，這種基因療法的成本約為長期治療費用的一半，患兒若存活5年，相當(dāng)于每年平均花費42.5萬美元，而現(xiàn)有的該疾病療法，第一年費用就需75萬美元。據(jù)了解，在美國這支天價藥品在醫(yī)保范圍內(nèi)?；純杭彝ミ€可以選擇分期付款。

“就像貸款一樣，保險公司會在5年內(nèi)分期付款?！?Narasimhan 指出，這意味著，患兒家庭5年內(nèi)每年支付42.5萬美元。

彭博社的分析指出，基因療法價格的上漲，可能會阻礙人們獲得治療，或者使得創(chuàng)新藥物的覆蓋范圍因為患者經(jīng)濟條件而受到限制。業(yè)界的擔(dān)憂在于，問題不僅僅在于Zolgensma，未來其他幾十種正在研發(fā)中的基因療法也將以這個價格為參照。

但也有一種觀點認為，基因療法的定價應(yīng)該更高。它們可以一次性取代一生中昂貴的替代療法。Zolgensma五年的年化成本為42.5萬美元，這相對于目前的長期使用非治療性醫(yī)療標(biāo)準(zhǔn)來說是一個折扣。這種論調(diào)認為，藥品價格飛漲，尤其在許多基因療法針對的罕見病癥領(lǐng)域，把已經(jīng)虛高的價格提高幾倍并不是什么大不了的事。

然而商業(yè)保險公司恐怕不認可這一說法，他們通常關(guān)注的是年度預(yù)算并以季度收益來計算利潤，并且美國人習(xí)慣于頻繁地更換保險。所以對商業(yè)保險公司來說，他們可能永遠不會看到藥物廠商承諾的長期質(zhì)量費用的下降。

除了保險公司的支付意愿是一個現(xiàn)實問題之外，這一類基因療法還沒有完全證明自己是一勞永逸的治療手段。

5月28日，bioarin Therapeutics公司公布了血友病基因藥物Valrox的最新數(shù)據(jù)，其價格可能與Zolgensma相當(dāng)，甚至更高。這種藥物可以消除許多病人出血的癥狀，但有人擔(dān)心效果不會持久。為一項在很多方面都不確定的福利支付高昂的預(yù)付款并不具有極大的吸引力。