2021年12月3日，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布消息：全球首個(gè)用于治療罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥（SMA）的精準(zhǔn)靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保，2022年1月1日起正式執(zhí)行。該藥經(jīng)過(guò)國(guó)家醫(yī)保局“靈魂砍價(jià)”， 每針價(jià)格從70萬(wàn)元降至3.3萬(wàn)元 。

新年第一天，多地開(kāi)打

患兒家長(zhǎng)：最好的禮物

“以前這個(gè)藥離我們太遙遠(yuǎn)，就像看天上的星星一樣，現(xiàn)在終于看到了希望。”1月1日7時(shí)許，山東棗莊市一位4歲的脊髓性肌萎縮癥（SMA）患兒順利注射靶向治療藥物諾西那生鈉后，患者母親喜極而泣。

據(jù)新華社，脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性神經(jīng)肌肉疾病類的罕見(jiàn)病， 在我國(guó)新生兒中發(fā)病率約為1/6000到1/10000，目前約有患者3萬(wàn)多名 。山東大學(xué)齊魯醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科遺傳代謝病與罕見(jiàn)病專業(yè)主任趙玉英說(shuō)，諾西那生鈉注射液是我國(guó)首個(gè)獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進(jìn)口藥物。2019年進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)時(shí)，每針價(jià)格近70萬(wàn)元，其昂貴的價(jià)格讓患者家屬難以承受。

2021年12月3日，國(guó)家醫(yī)保局公布74種新藥進(jìn)醫(yī)保，廣受關(guān)注的“天價(jià)救命藥”諾西那生鈉注射液位列其中。在經(jīng)過(guò)8輪談判后， 該藥以3.3萬(wàn)元每針的“地板價(jià)”進(jìn)入新版醫(yī)保藥品目錄 ，這讓不少患者看到了希望。

棗莊市市中區(qū)醫(yī)保局局長(zhǎng)陳芹說(shuō)，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄公布后，醫(yī)保部門(mén)第一時(shí)間對(duì)轄區(qū)患者進(jìn)行排查，與患者家屬取得聯(lián)系。在確定患者的用藥需求后，經(jīng)過(guò)與藥企多次溝通，最終確?；純耗軌虻谝粫r(shí)間得到藥物救治。

“2021年12月4日接到醫(yī)保部門(mén)的電話，我們兩口子像抓住了救命稻草一樣，孩子趕上了好政策?！被颊吣赣H說(shuō)，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄公布當(dāng)天，恰好是孩子生日， 這無(wú)疑是孩子最好的生日禮物 。

“醫(yī)保部門(mén)還幫患兒辦理了棗莊城市定制補(bǔ)充商業(yè)險(xiǎn)‘棗惠?！純旱谝荒晷枰⑸?次藥物，第二年開(kāi)始每4個(gè)月注射1針。通過(guò)醫(yī)保報(bào)銷、補(bǔ)充商業(yè)險(xiǎn)、醫(yī)療救助等方式，患兒家庭每年需要自費(fèi)大約幾萬(wàn)元，大幅減輕了家庭負(fù)擔(dān)。”陳芹說(shuō)。

棗莊市婦幼保健院兒童重癥科主任孫笑茜說(shuō)，患兒完成注射后，各項(xiàng)生命體征正常。這位4歲的小朋友在打針前曾笑著對(duì)爸爸媽媽說(shuō)：“等打完針，我就能飛啦?！?

此外，據(jù)央視新聞，在湖北武漢，1月1日上午10時(shí)許，患有脊髓性肌萎縮癥（SMA）的桐桐，在武漢兒童醫(yī)院接受了諾西那生鈉注射成為該藥物被納入醫(yī)保后，湖北首位接受注射的患兒桐桐的母親鄭女士含淚致謝說(shuō)，感謝國(guó)家的好政策， 這是送給我們?nèi)易詈玫男履甓Y物 。

與此同時(shí)，在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院住院部醫(yī)生毛姍姍對(duì)脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者馨馨說(shuō)，今天是2022年第一天，我們會(huì)給你身上打一針就有一個(gè)非常好的禮物進(jìn)到你的身體里了。上午10點(diǎn)半，馨馨順利完成了注射，馨馨的爸爸王先生表示， 國(guó)家救了我們這個(gè)小群體，真的很感謝國(guó)家 。

曾因“天價(jià)醫(yī)療費(fèi)”引熱議

為何諾西那生鈉定價(jià)這么貴？

SMA，即脊髓性肌萎縮癥，是一種由基因缺陷所導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病， 也是導(dǎo)致嬰兒死亡的最常見(jiàn)遺傳疾病之一 。

就在2021年9月， 網(wǎng)傳一西安交通大學(xué)附屬第二醫(yī)院兒科神經(jīng)康復(fù)病區(qū)住院收費(fèi)票據(jù)顯示， 一名1歲幼女從2021年8月17日開(kāi)始，住院4天直到8月21日，花費(fèi)55萬(wàn)元 。

其中床位費(fèi)620元，化驗(yàn)費(fèi)930元，護(hù)理費(fèi)80元，檢查費(fèi)1555元，診查費(fèi)120元，西藥費(fèi)550177.2元。

當(dāng)時(shí)這個(gè)新聞就沖上了熱搜，網(wǎng)友紛紛質(zhì)疑“天價(jià)醫(yī)療費(fèi)”“醫(yī)院亂收費(fèi)”。然而，彼時(shí)這位患兒就是身患SMA，使用的藥品就是諾西那生鈉。

據(jù)《每日經(jīng)濟(jì)新聞》當(dāng)時(shí)的報(bào)道， 西安交大附屬第二醫(yī)院兒童SMA診療中心首席專家、患兒治療團(tuán)隊(duì)學(xué)科負(fù)責(zé)人黃邵平教授介紹稱， 脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一個(gè)致死、致殘率非常高的疾病 ，發(fā)病率大約萬(wàn)分之一，若不積極治療，將逐漸出現(xiàn)多系統(tǒng)的功能損害，最終會(huì)出現(xiàn)呼吸衰竭，隨時(shí)有生命終止的可能?！? 如果沒(méi)有靶向治療，就只能聽(tīng)其自然，也就是說(shuō) 一型SMA患者70%-80%的會(huì)在兩歲以前夭折，二型SMA患者5、6歲以后只能坐輪椅 ?！?

據(jù)了解，2018年5月，脊髓性肌萎縮癥被列入國(guó)家 衛(wèi)生健康委員會(huì) 等部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，是排位第二的神經(jīng)肌肉罕見(jiàn)病。

據(jù)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道，山東大學(xué)齊魯兒童醫(yī)院小兒神經(jīng)內(nèi)科的主任金瑞峰介紹稱， 普通人中大約每40-50人中就有一名SMA隱性基因攜帶者 。作為一種常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，按照遺傳學(xué)概率，如果兩個(gè)攜帶者結(jié)合， 每次懷孕都有四分之一的幾率生下SMA患兒 。而嬰幼兒期起病的患兒大概率無(wú)法活到2歲，因此， SMA也被稱為2歲以下嬰幼兒的“頭號(hào)遺傳病殺手” 。

由渤健公司研發(fā)的諾西那生鈉注射液，正是全球首款針對(duì)SMA致病原因的疾病修正治療藥物。2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國(guó)獲批。2018年，諾西那生鈉注射液進(jìn)入中國(guó)《第一批臨床急需境外新藥名單》，2019年2月在中國(guó)獲批上市。在國(guó)內(nèi)獲批上市之初，諾西那生鈉每單位定價(jià)為69.97萬(wàn)元，后來(lái)降至55萬(wàn)元，全國(guó)統(tǒng)一價(jià)。

據(jù)悉，諾西那生鈉的治療包括負(fù)荷劑量與維持劑量?jī)刹糠郑? 需要在第1天、第14天、第28天、第63天分別在鞘內(nèi)注射，以后每4個(gè)月注射一次，終生用藥 。根據(jù)最新的SMA患者援助方案，患者可以享受負(fù)荷劑量“1+5”的援助方案，即買(mǎi)1瓶贈(zèng)5瓶，此后的維持劑量援助方案為“1+2”。這意味著， 患者每年的治療費(fèi)為55萬(wàn)元 。

據(jù)紅星新聞此前報(bào)道，該類藥物的價(jià)格一直居高不下，即便在美國(guó)也屬于普通民眾難以負(fù)擔(dān)的藥物。

在美國(guó)，諾西那生鈉注射液定價(jià)為12.5萬(wàn)美元（約合人民幣80萬(wàn)元）/針，首年需要注射6次，治療費(fèi)用約75萬(wàn)美元，第二年費(fèi)用降低一半，至37.5萬(wàn)美元。華盛頓州衛(wèi)生保健部門(mén)的首席藥劑師唐娜·沙利文曾公開(kāi)發(fā)表不滿，認(rèn)為雖然該藥給SMA患者帶來(lái)了一些希望，但巨額的成本將給華盛頓州的醫(yī)療補(bǔ)助預(yù)算帶來(lái)巨大壓力，可能導(dǎo)致立法者不得不削減其他可選的醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)。

據(jù)悉，相對(duì)于諾西那生鈉注射液這種需要每年反復(fù)多次注射藥物，諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療， 但Zolgensma的定價(jià)也被視為真正的“天價(jià)”，高達(dá)210萬(wàn)美元（約合人民幣1500萬(wàn)元） ，而且該藥僅在歐盟、美國(guó)、日本等上市。

曾因“靈魂砍價(jià)”上熱搜

醫(yī)保代表：每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄

時(shí)間回到2021年12月3日，當(dāng)天一場(chǎng)“靈魂砍價(jià)”連上了三個(gè)微博熱搜。

一則“ 醫(yī)保藥品談判再現(xiàn)靈魂砍價(jià) 醫(yī)保談判藥企代表說(shuō)快掉眼淚了 ”的視頻經(jīng)央視新聞、人民日?qǐng)?bào)等發(fā)布后，引發(fā)網(wǎng)友熱議。

在當(dāng)日的2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判中，7種罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保目錄，其中包括備受關(guān)注的用于治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液。

在國(guó)內(nèi)獲批上市之初， 諾西那生鈉每單位定價(jià)為69.97萬(wàn)元，后來(lái)降至55萬(wàn)元。 經(jīng)過(guò)這次國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判后，這款藥品不僅降價(jià) ， 更能夠納入醫(yī)保報(bào)銷范圍內(nèi)容 ，這將極大減輕患兒家庭的就醫(yī)負(fù)擔(dān)。

沖上熱搜的視頻就再現(xiàn)了這場(chǎng)談判，雙方談判進(jìn)行了一個(gè)半小時(shí)，企業(yè)談判代表進(jìn)行了8次商量。其間，企業(yè)談判代表表示“快掉眼淚了”。醫(yī)保方談判代表說(shuō)， 每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄 。