據(jù)第一財(cái)經(jīng)·一財(cái)網(wǎng)11月15日?qǐng)?bào)道，今日早間，百濟(jì)神州（BGNE.NS，06160.HK）方面宣布，公司自主研發(fā)的 BTK 抑制劑澤布替尼（英文商品名：BRUKINSA?，英文通用名 zanubrutinib）通過美國FDA加速批準(zhǔn)，用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。

這標(biāo)志著，澤布替尼成為迄今為止第一款完全由中國企業(yè)自主研發(fā)、在FDA獲準(zhǔn)上市的抗癌新藥，實(shí)現(xiàn)中國原研新藥出?！傲愕耐黄啤?。這也是百濟(jì)神州首款獲批的自主研發(fā)產(chǎn)品。

加速批準(zhǔn)途徑，是FDA用于加快針對(duì)嚴(yán)重或危及生命疾病的藥物的幾種方法之一。在此途徑下，考慮到病情的嚴(yán)重性，罕見病或者流行程度，以及替代療法的缺乏性，F(xiàn)DA可以使用可能預(yù)測臨床受益的替代終點(diǎn)的臨床數(shù)據(jù)批準(zhǔn)在研療法的監(jiān)管申請(qǐng)。根據(jù)規(guī)定，通過加速批準(zhǔn)上市的藥物需要進(jìn)行上市后研究證明臨床受益。

澤布替尼與BTK蛋白復(fù)合物晶體結(jié)構(gòu)示意圖丨人民日?qǐng)?bào)客戶端

淋巴瘤是一組起源于淋巴造血系統(tǒng)的惡性腫瘤的統(tǒng)稱，是全球范圍內(nèi)發(fā)病率增速最快的惡性腫瘤之一，據(jù)《柳葉刀》2018 調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，2012年淋巴系統(tǒng)惡性腫瘤全球發(fā)病人數(shù)約為45萬。在目前已知的淋巴瘤70多個(gè)亞型中，套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）侵襲性較強(qiáng)，中位生存期僅為三至四年。多數(shù)患者在確診時(shí)已處于疾病晚期，面臨著治療手段有限、預(yù)后不良的困境。

澤布替尼是一款新型強(qiáng)效 BTK 抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯(lián)合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗(yàn)。數(shù)據(jù)顯示，在針對(duì)套細(xì)胞淋巴瘤的臨床試驗(yàn)中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達(dá)到了總體緩解。

澤布替尼的研發(fā)，歷時(shí)7年。2012年，百濟(jì)神州研究團(tuán)隊(duì)在北京開始立項(xiàng)。2014 年，澤布替尼在澳大利亞正式進(jìn)入臨床階段，同年 8月，完成了全球第一例患者給藥。此次獲批上市前，今年1 月，澤布替尼曾獲 FDA

授予的“突破性療法認(rèn)定”，成為首個(gè)獲得該認(rèn)定的中國本土研發(fā)抗癌新藥。緊接著，8 月，F(xiàn)DA正式受理了澤布替尼的新藥上市申請(qǐng)，并授予其優(yōu)先審評(píng)資格。

百濟(jì)神州方面表示，目前正在全球范圍對(duì)澤布替尼開展 16 項(xiàng)臨床研究，包括 9項(xiàng)注冊(cè)性或有望實(shí)現(xiàn)注冊(cè)的臨床試驗(yàn)。同時(shí)，澤布替尼正在針對(duì)華氏巨球蛋白血癥、慢性淋巴細(xì)胞白血病進(jìn)行 2 項(xiàng)對(duì)比伊布替尼的全球臨床 3

期頭對(duì)頭研究，這也是我國首個(gè)與外資藥企研發(fā)產(chǎn)品開展直接頭對(duì)頭研究的本土新藥。

據(jù)介紹，上述新藥預(yù)計(jì)在未來幾周內(nèi)在美國進(jìn)行銷售。