盡管存在爭議，今年７月，美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)了諾華的一種CAR-T療法，以用于治療復(fù)發(fā)難治型Ｂ細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病，這被視為為美國批準(zhǔn)首個基因療法鋪平道路。目前世界上仍在進(jìn)行臨床實驗的體細(xì)胞基因編輯療法包括其他的CAR-T研究和為消除致癌HPV病毒而開展的基因編輯試驗，其中多項是在中國開展的。

人類胚胎和生殖細(xì)胞基因編輯 還是一種“大膽想象”

如果說人們對人類體細(xì)胞的基因編輯心存疑慮，那么胚胎和生殖細(xì)胞則是一個怎么謹(jǐn)慎都不為過的禁區(qū)：目前全世界科學(xué)界的共識是，認(rèn)為應(yīng)允許開展相關(guān)基礎(chǔ)研究，但還不能擴(kuò)展到生殖領(lǐng)域的臨床應(yīng)用。

當(dāng)然，這一共識的形成還要感謝中山大學(xué)的副教授黃軍就。2年前，他利用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)，試圖在胚胎中改變一個特定基因的突變，讓有家族病史的新生兒避免患β地中海貧血這種遺傳疾病。作為第一個將基因編輯技術(shù)應(yīng)用于人類胚胎的研究，在國際生物學(xué)界掀起一場倫理規(guī)范的“史詩”般的討論。

黃軍就的研究之所以爭議大，很大程度上是因為當(dāng)時的技術(shù)安全性還沒有得到很好地提升，基因嵌合和脫靶效應(yīng)這兩個CRISPR的已知弊端都很嚴(yán)重。最近發(fā)表在《自然》上的研究稱已經(jīng)很好地改進(jìn)了技術(shù)，避免了脫靶效應(yīng)。并且，研究人員計劃進(jìn)一步改進(jìn)相關(guān)技術(shù)，使得基因編輯效率提高到90%以上，甚至接近100%，屆時將推進(jìn)這一研究進(jìn)入臨床試驗。

除了脫靶效應(yīng)以外，是否還存在科學(xué)家沒有發(fā)現(xiàn)的其他風(fēng)險，我們對此還一無所知。在今天的技術(shù)水平下，“定制嬰兒”這種改變種群基因的舉動無疑是瘋狂和愚蠢的。

但是，從更長的時期來看，也許隨著技術(shù)的發(fā)展和信心的增加，人類對自己基因的改造會變得平常，就像輔助生殖走過的道路一樣，從對安全性的懷疑與對倫理問題的置疑，到逐漸地接受和普及。畢竟，人類就是一種忍不住好奇心要打開潘多拉魔盒的物種，是一種為了好看把胡蘿卜從紫色改造成橙色的物種，什么能阻止我們把自己改造得更聰明、更漂亮、更健壯、更能抵御疾病呢？

《Gattaca》里，沒有經(jīng)過基因改造的男主人Vincent公憑借信念實現(xiàn)了夢想。他的弟弟Anton（基因改造人）找到他，要和他進(jìn)行一次游泳比賽，當(dāng)游到了一半的時候，Anton想要回頭，他問Vencent，你是怎么做到（游這么遠(yuǎn)）的？Vencent說，那是因為“ I never saved anything for the swim back.”  （我從不為游回去保留體力）?；仡^看看，這樣的義無反顧帶來的有時是進(jìn)步，有些時是毀滅，但是，有誰能預(yù)先知道前路上有什么呢？恐怕只有走到的人才能知道。

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