科技日報11月26日消息，“一對基因經(jīng)過修改的雙胞胎嬰兒已于11月健康誕生，基因編輯使她們將來可能具有天然抵抗艾滋病的能力。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國在基因編輯技術(shù)用于疾病預防領域?qū)崿F(xiàn)歷史性突破。”11月26日，來自中國深圳的科學家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布了這一消息。

圖為賀建奎博士。

賀建奎實驗室研究人員在做胚胎注射。  賀建奎實驗室 供圖

賀建奎介紹，基因編輯手術(shù)比起常規(guī)試管嬰兒多一個步驟，即在受精卵時期，把Cas9蛋白和特定的引導序列，用5微米、約頭發(fā)二十分之一細的針注射到還處于單細胞的受精卵里。他的團隊采用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術(shù)，這種技術(shù)能夠精確定位并修改基因，也被稱為“基因手術(shù)刀”。

這次基因手術(shù)修改的是CCR5基因，該基因是HIV病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示，在北歐人群里面有約10%的人天然存在CCR5基因缺失。擁有這種突變的人，能夠關閉致病力最強的HIV病毒感染大門，使病毒無法入侵人體細胞，即能天然免疫HIV病毒。

人類胚胎的基因改造。日期為11/08 的檔案照片顯示, 胚胎被放置在即時冷凍的玻璃板上，科學家首次獲準對人類胚胎進行基因改造。來源：ben birchar/pa wirex-pa

第二屆國際人類基因組編輯峰會將于11月27日—29日由美國國家科學院、美國國家醫(yī)學院、英國倫敦皇家學會和香港科學院在香港聯(lián)合舉辦。賀建奎還將在峰會現(xiàn)場展示他領導的項目組在小鼠、猴和人類胚胎的實驗數(shù)據(jù)。在50枚人類胚胎基因測序結(jié)果顯示，未發(fā)現(xiàn)脫靶現(xiàn)象；而所有人類正常胚胎里面，有超過44%的胚胎編輯有效。賀建奎還展示此次基因手術(shù)嬰兒臍帶血的檢測結(jié)果，證明基因手術(shù)成功，并未發(fā)現(xiàn)脫靶現(xiàn)象。他表示，結(jié)果仍然需要時間觀察與檢驗，因此準備了長達18年的隨訪計劃。

第二屆國際人類基因組編輯峰會。來源：麻省理工科技評論

CRISPR/Cas9技術(shù)自問世以來就因簡單、高效備受矚目，吸引全球各地科學家在醫(yī)學、動植物育種、藥物篩選等不同領域進行研究。但與之相伴而生的爭議也從未停止過，尤其是針對人類基因編輯幾乎被視為“禁區(qū)”。

業(yè)內(nèi)基本共識是，無論是借助基因編輯技術(shù)改變?nèi)祟惻咛セ蛏臣毎麃磉_到生殖目的還是增強人類性狀和能力的做法，均得不到倫理上的辯護，因為這種嘗試有著不可接受的風險-收益比、漠視了胎兒開放性未來的權(quán)利，甚至背離了人類尊嚴。

賀建奎團隊此次實驗的相關注冊資料。來源：中國臨床試驗注冊中心

賀建奎說：“對于少數(shù)家庭來說，基因手術(shù)是治愈遺傳性疾病和預防嚴重疾病的新希望?！彼€認為，基因技術(shù)研究和應用領域需遵循的“核心價值”，包括對真正需要的群體保持“悲憫之心”、僅僅用于嚴重疾病的“有所為更有所不為”、尊重孩子自主性為前提的“探索你自由”、命運不能由基因來決定的“生活需要奮斗”、“促進普惠的健康權(quán)”等5項倫理原則。

下圖為團隊的倫理審查書：

賀建奎的公開身份是南方科技大學生物系副教授，南科大官網(wǎng)顯示，其2010年獲得美國萊斯大學生物物理學博士學位，2011-2012, 曾在美國斯坦福大學從事博士后研究，其研究方向為基因測序技術(shù)、免疫基因組學、個體化醫(yī)療、生物信息學和系統(tǒng)生物學。但目前南科大尚未就此項研究作出任何表態(tài)。賀建奎的助理對科技日報記者稱，這項研究是“科學家（賀建奎）的自主探索”。

賀建奎的另一個身份是深圳市瀚?；蛏锟萍加邢薰镜姆ǘù砣?。網(wǎng)上顯示，該公司于2012年7月4日在深圳市市場監(jiān)督管理局南山局登記成立，公司經(jīng)營范圍包括生物技術(shù)開發(fā)與基因檢測技術(shù)開發(fā)、信息咨詢等。其熱度最高的新聞是去年7月31日由南方科技大學孔雀團隊“賀建奎教授團隊”研發(fā)的具有全自主知識產(chǎn)權(quán)的第三代基因測序儀宣告上市。該測序儀被稱為“目前全球準確率最高，且唯一用于臨床應用的第三代基因測序儀，其技術(shù)水平已經(jīng)達到‘亞洲第一，世界領先’?！?

科研人員正在調(diào)試瀚海基因GenoCare第三代單分子測序儀樣機。

對于賀建奎的“世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒”這項研究，科技日報正在持續(xù)關注中，并提出了四點疑問：

CCR5這個靶點是不是已經(jīng)公認的會感染HIV？敲除這個靶點有沒有其他潛在威脅？會導致其他疾病？

如何能夠證明這對雙胞胎嬰兒能夠天然抵抗艾滋??？因為也不可能現(xiàn)在就讓嬰兒接觸艾滋病傳染，這是有悖倫理道德的。如果這對雙胞胎一生都沒有經(jīng)歷過可能感染艾滋病的環(huán)境或行為，又如何證明她們天然抵抗艾滋??？

對試管嬰兒進行基因編輯是否有悖倫理道德，經(jīng)過什么部門審批？一個民營醫(yī)院就能做這樣的實驗嗎？

此前我國有沒有過基因編輯手段用于人體的實驗？